Fimea on julkaissut arviointiraportin harvinaislääke nusinerseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista SMA-taudin hoidossa. SMA (spinalmuscular atrophy, spinaalinen lihasatrofia) on harvinaissairaus, johon ei ole tiedossa vielä parantavaa hoitoa. Vakavimmat SMA-taudin muodot voivat johtaa hengitysvajaukseen ja kuolemaan jo varhaislapsuudessa, kun taas lievimmät tautimuodot puhkeavat usein vasta aikuisiällä ja oireilevat lievänä tai kohtalaisena lihasheikkoutena.

Fimean julkaiseman arvioinnin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset ovat suotuisat lumeeseen verrattuna. Suotuisista vaikutuksista huolimatta nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan ole parantavaa hoitoa. Imeväisikäisillä tyypin 1 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät lähinnä toimintakyvyn paranemisena. Nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta kovin pitkällä aikavälillä. Vaikutuksia on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Geneettisesti diagnosoiduilla oireettomilla potilailla tai muilla alle 18-vuotiailla potilailla vaikutuksia on tutkittu joissakin potilasmäärältään pienissä tutkimuksissa ilman vertailuhoitoa. Nusinerseeni-hoidon vaikutuksista aikuispotilailla ei toistaiseksi ole tutkimusnäyttöä.

Nusinerseeni-hoito on sairaalaolosuhteissa selkäydinnesteeseen annosteltava hoito, joka on erittäin kallista. Listahinnoin arvioituna yksittäisen potilaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 500 000 euroa ja seuraavina vuosina noin 250 000 euroa vuodessa. Budjettivaikutusarvion mukaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, mikäli hoitoa saavia potilaita on Suomessa vuosittain hieman alle 30.

Nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkittaessa voitaisiin kansainvälisten esimerkkien mukaisesti pyrkiä hyödyntämään hallitun käyttöönoton sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyrityksen välillä. Tällaisissa sopimuksissa voidaan sopia esimerkiksi suorista hinnan alennuksista tai hinnoittelun kytkemisestä hoidon tuloksiin tai hoidettavien potilaiden lukumäärään.

Paljon hintansa vuoksi keskustelua ja kohua aiheuttanut spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon kehitetty lääke, nusinerseeni, on tullut yliopistosairaaloiden käyttöön. SMA-tauti on geenivirheestä johtuva neurologinen sairaus, joka aiheuttaa etenevää lihasrappeumaa. Yliopistosairaaloiden apteekit neuvottelevat lääkkeen hinnasta Husin sairaala-apteekin johdolla lääkkeen valmistajan, Biogen Finlandin, kanssa. Jokainen yliopistosairaala tekee lääkkeen valmistajan kanssa oman sopimuksensa ja näiden sopimusten yksityiskohdat ovat liikesalaisuuksia. Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) antoi maaliskuussa 2018 suosituksen, jonka mukaan nusinerseenillä voisi hoitaa tiettyä SMA-tautia sairastavien potilaiden joukkoa, mikäli lääkkeen todellinen hankintahinta saadaan neuvotteluissa merkittävästi ns. listahintaa halvemmaksi.