Varsinkin hyvin harvinaisiin sairauksiin tuotetut lääkkeet voivat antaa harvinaisia sairauksia sairastaville potilaille toivoa paremmasta. Koska kyseessä on harvinainen sairaus on lääkkeistä myös valmistajan mukaan saatava kovat rahalliset korvaukset. Tämä vuoksi nämä lääkkeet myös saavuttavat tarvitsijansa heikosti. FDA eli Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt erittäin harvinaislaatuisen selkäydinperäisen lihassurkastuman (SMA) hoitoon lääkkeen, jota annetaan vain yhden kerran. Tauti lopulta vähitellen surkastuttaa jopa sydän- ja hengityslihakset. Yksi lapsi 10 000:sta voi saada tällaisen taudin itselleen. Lääketehdas Novartis toi vuonna 2019 markkinoille Yhdysvalloissa lääkkeen, jota annetaan vain kerran potilaalle ja annoksen hinta on 2,125 miljoonaa dollaria. Lääkehoitoa voi saada vain Yhdysvalloissa, ja Euroopan lääkevirasto ei ole ainakaan vielä antanut hyväksyntää tälle lääkkeelle.
Zolgensma-lääke – onasemnogeeniabeparvoveekki – on kehitetty SMA:n eli kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon. Lääke on geeniterapialääke, jonka potilas saa vain yhden kerran infuusiona laskimoon sairaalassa. Lääke sisältää AAV9-viruksia, jotka geneettisesti muokataan sisältämään SMA-potilailta puuttuva SMN1-geeni. Virukset kuljettavat SMN1-geenin soluihin, jotka alkavat tuottaa SMA-potilailta puuttuvaa SMN-proteiinia. Hoidon kannalta tärkeimmät kohdesolut ovat liikehermosolut, jotka SMA-sairaudessa kärsivät. Tutkimuksien mukaan Zolgensma vähentää tyypin 1 spinaalista lihasatrofiaa sairastavilla vauvoilla keinotekoisen ventilaation tarvetta, pidentää elämän pituutta sekä parantaa liikuntakykyä. Zolgensmalla hoidetut SMA1-vauvat saavuttavat kehitystason, johon taudin luonnollisessa kulussa ei ikinä päästä, kuten istumisen ilman tukea. Ensimmäisissä hoitokokeissa olleet vauvat olivat vuonna 2021 jo 5-vuotiaita. Zolgensma on kansallisilla päätöksillä otettu käyttöön korvattavana hoitoja Euroopassa kahdeksassa maassa kesäkuusta 2021 lähtien: Itävallassa, Saksassa, Slovakiassa, Tšekissä, Italiassa, Iso-Britanniassa, Unkarissa ja Tanskassa sekä 27.10.2021 myös Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palkon hyväksynnällä Suomessa.
Sveitsiläinen lääkeyhtiö ei hinnoitellut tätä lääkettä sen aiheuttamien kustannusten perusteella, vaan sen perusteeksi tulikin se, mitä yhteiskunta olisi valmis maksamaan hoidosta. Lääkeyhtiö myös perusteli hintaa sillä, että heidän lääke on Yhdysvalloissa 50 prosenttia edullisempi, kuin kilpailijoiden vastaava lääke, jonka hoitokustannuksiin oli laskettu myös SMA-potilaiden kymmenen vuoden hoitokustannukset. Koska lääkeyhtiöillä on poikkeuksetta monopoliasema, he voivat toimia näin aivan laillisesti nykyisessä systeemissä; he myös vaativat haluamansa hinnan lääkkeestä. Suuri ongelma lääkeyhtiöiden kanssa on se, että lääkemarkkinat eivät ole läpinäkyviä. Lääkeyhtiöt kertovat mielellään, kuinka kallista lääkkeiden kehittäminen heille on ja kuinka paljon he investoivat lääkkeiden tutkimukseen ja tuotekehitykseen sekä infrastruktuuriin. Samanaikaisesti lääketeollisuus kieltäytyy esittämästä näitä todellisia kustannuksiaan ja lukujaan avoimesti tutkittavaksi.
Sveitsiläinen lääkeyhtiö Novartis on tällä hetkellä maailman viidenneksi suurin lääkeyhtiö. Novartis ei itse kehittänyt tätä harvinaislaatuiseen SMA-sairauteen kehitettyä lääkettä, vaan lääke päätyi heille startup yritys Avexisin oston yhteydessä. Geeniterapiayritys Avexis kehitteli lääkkeen valmiiksi ja Novartis osti Avexisiksen 8,7 miljardilla dollarilla. Lisäksi lääkeyhtiö Novartis sijoitti ehkä miljardin lääkkeen tuotantolinjaan ja myyntilupiin. Nykyisin lääkeyhtiö ovat lähinnä riskisijoittajia, jotka etsivät suuria tuottoja tuomalla markkinoille uusia tuotteita, joita he eivät välttämättä edes itse ole kehitelleet. Entisaikaan lääkeyhtiöt tekivät tutkimustyötä itse ja kehittivät lääkkeensä itsenäisesti. Tuolloin lääkkeet vielä tuotiin markkinoille kohtuullisen hinnoittelun tuloksena. Nykyisistä lääkkeistä vain noin neljäsosa on lääkeyhtiöiden oman lääkekehitystyön tuloksena syntyneitä lääkkeitä.
Mielenkiintoista on myös se, että lääkeviranomaiset arvioivat, että kohtuullinen hinta tässä SMA-lääkkeen tapauksessa olisi ollut 155 000 euroa. Lääkeyhtiö Novartis pyytää siis noin 11-kertaista hintaa Zolgensman-lääkkeestään! Yhtäältä lääkeyhtiö Novartis ei myöskään vahvista voittomarginaaliaan julkisuuteen. Ranska neuvottelee samaan aikaan Zolgensman-lääkkeen hinnasta; kymmenen lasta saa poikkeusluvalla hoitoa tällä lääkkeellä Ranskassa Novartiksen haluamalla hinnalla. Neuvotteluissa joudutaan pohtimaan mm. sitä, että lääkkeen perustutkimuksen suoritti julkinen laitos, jota tuettiin kymmenillä miljoonilla euroilla.
Necker-sairaalan tutkija löysi Pariisissa vuonna 1995 selkäydinperäistä lihasrappeumaa aiheuttavan geenin. Vuonna 2011 ranskalaistukijaryhmä sai rahoitusta kehittääkseen geeniterapiaa hiirillä. Seuraavassa vaiheessa yhdysvaltalainen startup-yritys teki kliinisiä kokeilta vauvoille ja sen jälkeen lääketehdas Novartis kiinnostui asiasta niin paljon, että osti tämän startup-yrityksen itselleen sijoituksena. Tällä hetkellä tämä lääketehdas Novartiksen myymä Zolgensman-lääke on maailman kallein lääke. Esimerkki osoittaa selvästi, miten julkisen varoin tuettu lääketutkimus voidaan kylmän rauhallisesti rahastaa yksityisen yrityksen puolella.
Koronapandemia aiheutti ennennäkemättömän tilanteen maailmassa. Silloin lääketeollisuus pääsi selvästi sellaiseen asemaan, joka tuntuu hyvin pelottavalta vallankäytöltä. Koronatilannetta hyväksikäyttäen lääkeyhtiöt maksattivat EU:lla neljä miljardia euroa etukäteen koronarokotteiden valmistusta varten. Tämän lisäksi lääkeyhtiöt saivat muilta mailta viisi miljardia samaan tarkoitukseen. Vastaavaa tilannetta ei ole koskaan koettu maailmassa. Pandemian aivan alkuvaiheessa EU komission puheenjohtaja, Ursula von der Leyen vaati varojen satsaamista koko maailmaan pandemian torjumiseksi, mutta yllättävän pian hän kääntyikin rokotekilpailun kautta satsaamaan Euroopan hyvinvoiviin maihin rokotteiden saamista. EU varmista toimillaan, että se olisi ensimmäisten joukossa saamassa rokotteita koronapandemiaa vastaan.
Kuten kakki jo hyvin tiedämme, rokotekilpailu johti siihen tunnettuun tilanteeseen, että pohjoisen hyvinvoivat maat saivat rokotteensa ensimmäisten joukossa ja etelän köyhemmät maat saivat valtavalla viiveellä ja pienissä erissä rokotteita – jos ylimalkaan edes saivat rokotteita. Intiassakin monet lääketehtaat olivat kehittämässä koronarokotteita, mutta vain yksi lääketehdas sai lisenssin valmistaa rokotteita. Tehdas valmisti 90 miljoonaa rokotusannosta kuukausittain, joka oli tietysti täysin riittämätön määrä 1,5 miljardin väestön rokottamiseen. Intiassa muutkin lääketehtaat anoivat lisenssiä valmistaa rokotteita, mutta eivät saaneet lisenssejä. Vielä puoli vuotta myöhemmin vielä 90 prosenttia intialaisista oli edelleen rokottamatta. Koronapandemian aikana kaikkein halutuin ja kysytyin lääke, koronarokotus, oli myös epätasaisimmin jaeltu lääke maailmassa.
EU ei ole koskaan vaatinut rahoittamansa koronarokoteteknologian julkistamista lääkeyhtiöiltä. Kaikki uudet koronarokotteet kehitettiin valtavalla nopeudella ja ihmiskunta laitettiin joka puolella ennennäkemättömään testiin, miten rokotteiden kanssa käy. Rokotteet maksettiin kalliisti julkisilla varoilla. EU:n olisi pitänyt varoja myöntäessään koronapandemian aikana ilmoittaa, että varat jos myönnetään, täyty rokoteteknologia myös julkistaa yhteiseen käyttöön maailmanlaajuisesti. Lääketeollisuus nautti tilanteesta suunnattomasta, eikä kaikkein vähiten valtavien voittojen muodossa. Lääketeollisuus ei myöskään halua nähdä mitään muutoksia aineettomissa oikeuksissa, jotka ovat lääkeyhtiöille todella tuottavia. Pandemian olosuhteissa patentteja voitaisiin toki jakaa ja WHO eli maailman terveysjärjestö sitä jopa suositteli. Monopoliasemansa säilyttääkseen lääkeyhtiöt viimeiseen asti vastustavat sellaista toimintaa. Lääkeyhtiöt haluavat kunnian ja voitot lääkkeiden valmistuksesta itselleen.
Monikansalliset lääkeyhtiöt kehittelivät RNA-koronarokotteet sellaisiksi, että ne voidaan melko nopealla aikataululla siirtää sellaisille yrityksille tehtäviksi, joilla ei itsellä ole kokemusta näiden rokotteiden valmistuksesta. Koska valmistus on näin helposti siirrettävissä, ei lääkkeiden patenttien avaaminen voisi olla kovin vaarallista lääkeyhtiöille. Ainoastaan lääkeyhtiöt joutuisivat menettämään kohtuuttomia voittojaan tällä patenttien avaamisella, sillä osakkeiden tuotot vähenisivät. Yhdysvaltojen presidentti Joe Biden kannattaa lääkeyhtiöiden patenttien avaamista, mutta Euroopassa poliitikot eivät ymmärrä tai eivät halua ymmärtää asiaa laisinkaan. Poliitikot pelkäävät puuttua lääketeollisuuden immateriaalioikeuksiin. Tämä näkyy mm. EU:n ja lääketeollisuuden edustajien välisissä sopimuksissa. Mikä näissä neuvotteluissa meni pieleen ja miksi kaikki tarvitsevat maat eivät saaneet rokotteita tasapuolisesti? Näissä sopimuksissa huokuu lääketeollisuuden voimakas vaikutus; 16.12.2022 oli neuvottelut, jossa käsittelyssä oli poikkeuslupaehdotus. Lääketeollisuuden edustajat esittivät selvänä kantanaan esityksen olevan liioiteltu toimenpide olemattomaan ongelmaan. Lääketeollisuuden väite kuului, että rokotetuotannossa ei tulisi olemaan ongelmia ja heidän kapasiteetti kyllä riittäisi rokotteiden tuotantoon. Kokouspöytäkirjoista näkyy, että lääketeollisuus ja EU komissio sopivat samalla, että lääkepatentit antaisivat monopolin ja olisivat yksityisomaisuutta. Tällainen sopiminen ei millään tavalla edusta yhteistä hyvää. Vielä koronapandemian aikana tehtynä tämä sopimus edustaa historiallisen suurta virhettä. Euroopan komissio otti tässä sopimuksessa itselleen suuren vastuun ja sillä on siksi EU:n kansalaisille hyvin paljon selitettävää.
Koronapandemia on vain vahvistanut kaikkien lääkeyhtiöiden kuristusotetta maailman valtioista, jotka puolestaan ovat hämmästyttävän avoimesti ja runsaasti tarjonneet lääketeollisuudelle varoja sen käyttöön. Monet ihmiset ympäri maailmaa ovat täysin aiheesta vihaisia hallituksilleen, jotka tilannetta hyväksikäyttäen ovat vain vahvistaneet lääketeollisuuden asemia häikäilemättömässä maailmassa. Hallitukset yrittävät selittää, että tilanne tuli äkkiä eikä mitään muuta ollut tehtävissä. Jättimäiset lääkeyhtiöt ovat pelottavan suuria ja niillä on valtavasti nyt jopa poliittista valtaa. Lääkeyhtiöiden valvonta on häkellyttävän pientä ja heiltä ei uskalleta vaatia dokumentteja nähtäviksi suorastaan niiden harrastamasta rikollisesta toiminnasta. Suurien lääkeyhtiöiden johtajat keskustelevat suoraan pääministereiden ja hallitusten kanssa. Hyvinvointivaltiot kärsivät jo nyt tästä ongelmasta valtavasti.
Ei kommentteja:
Lähetä kommentti